نخستین ژن درمانی برای جلوگیری از شایع ترین علت نابینایی - مجله سفرنامه ترکیه

به گزارش بی بی سی جراحان یک ژن مصنوعی را به شبکیه چشم ژانت اوزبورن تزریق کردند تا از مردن بیشتر سلول های آن جلوگیری نمایند.

این نخستین درمان برای هدف قرار دادن علت زمینه ای ژنتیکی بیماری تحلیل رفتن لکه زرد چشم (دژنراسیون ماکولا) مربوط به افزایش سن ((AMD است.

حدود 600000 فرد در بریتانیا دچار AMD هستند و اغلب آن ها به شدت دچار نقصان بینایی می شوند.

ژانت اوزبورن گفت: من به علت تار شدن دید مرکزی نمی توانم با چشم چپم چهره ها را تشخیص دهم و اگر این درمان بتواند این روند را متوقف کند و مانع از بدتر شدن آن گردد، واقعاً شگفت انگیز خواهد بود.

لکه زرد یا ماکولا بخشی از شبکیه چشم است که مسئولیت دید مرکزی و دیدن جزئیات دقیق را به عهده دارد. در بیماری دژنراسیون ماکولای مربوط به سن یا AMD این سلول های شبکیه ای می میرند و تجدید نمی شوند.

اغلب افراد دچار این بیماری، ازجمله افراد شرکت نماینده در کارآزمایی این شیوه ژن درمانی، دارای نوع خشک بیماری هستند که کاهش بینایی در آن ها به تدریج رخ می دهد و نابینا شدن ممکن است سال ها طول بکشد.

نوع مرطوب این بیماری به طور ناگهانی رخ می دهد و با از دست رفتن سریع بینایی همراه است، اما اگر سریع تشخیص داده گردد، قابل درمان است.

با افزایش سن افراد، ژن هایی که مسئول دفاع های طبیعی بدن هستند، دچار اختلال می شوند و آغاز به تخریب سلول های ماکولا یا لکه زرد می نمایند و نابینایی ایجاد می گردد.

برای درمان تزریقی در عقب چشم انجام می گردد که یک ویروس بی ضرر را که حاوی یک ژن مصنوعی است، وارد آن می نماید.

این کار به چشم ها امکان می دهد پروتئینی را بسازند که طوری طراحی شده است که مانع از مردن سلول ها گردد و ماکولا را سالم نگهدارد.

این مرحله اولیه کارآزمایی در بیمارستان چشم آکسفورد، عمدتاً برای آنالیز ایمنی این عمل طراحی شده و بر روی کسانی اجرا شده است که از قبل مقداری از بینایی شان را از دست داده اند.

اگر نتیجه آزمایش ها موفقیت آمیز باشد، هدف بعدی درمان بیماران پیش از دست دادن بینایی و متوقف کردن روند AMD در همان ابتدای آن است.

این نتایج می تواند پیامدهای مهمی برای کیفیت زندگی بیماران داشته باشد. هنوز زود است که معلوم شد آیا روند نابینایی در چشم چپ خانم اوزبورن متوقف شده است یا نه، اما بینایی همه کسانی که در این کارآزمایی شرکت نموده بودند، تحت نظارت واقع شده است.

همین گروه پژوهشگران در آکسفورد در سال 2016 نشان دادند که با روش ژن درمانی مشابهی می توان با یک تزریق منفرد بینایی را در افراد دچار کوروایدرومیا (choroideremia) در اثر این بیماری نابینا می شوند، بازگرداند.

سال گذشته نیز پزشکان در بیمارستان چشم مورفیلدز در لندن بینایی دو بیمار مبتلا به AMD را با قرار دادن یک لایه سلول های بنیادی بر روی ناحیه آسیب دیده در شبکیه چشم بازگردانند.

امید بر این است که درمان با سلول های بنیادی بتواند به بسیاری از افراد که از قبل بینایی شان را از دست داده اند، یاری کند.

اما کارآزمایی آکسفورد از این لحاظ متفاوت است که علت زمینه ساز ژنتیکی AMD را هدف قرار می دهد و ممکن است بتواند پیش از نابینا شدن فرد تأثیربخش باشد.